¿Vive con mielofibrosis? Lo que necesita saber

Posted 9/27/22

(BPT) - La mielofibrosis es un cáncer de la sangre raro que se desarrolla cuando ocurre un trastorno en las células madre de la sangre, lo que resulta en una formación excesiva …

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¿Vive con mielofibrosis? Lo que necesita saber

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(BPT) - La mielofibrosis es un cáncer de la sangre raro que se desarrolla cuando ocurre un trastorno en las células madre de la sangre, lo que resulta en una formación excesiva de tejido cicatricial (fibrosis) en la médula ósea, donde se produce la mayoría de las células sanguíneas. Para ayudar a compensar los recuentos sanguíneos anormales, en la mayoría de los pacientes se produce una esplenomegalia (agrandamiento del bazo), que puede causar dolor debajo del lado izquierdo de las costillas y sensación de saciedad.[1] Otros síntomas que experimentan los pacientes con mielofibrosis incluyen la sensación de cansancio o debilidad, aparición de hematomas o sangrado con facilidad y anemia severa, que consiste en una falta de glóbulos rojos sanos.[2] Si usted es una de las miles de personas que actualmente viven con mielofibrosis en los EE. UU., es posible que esté experimentando de primera mano cómo estos síntomas pueden ser debilitantes y tener un gran impacto en su calidad de vida.[3] La mielofibrosis puede ocurrir tanto en hombres como en mujeres y es más probable que se diagnostique en personas mayores de 50 años.[4]

Tratamientos actuales

Si bien se han producido avances significativos en la compresión y el tratamiento de la mielofibrosis, aún queda mucho por hacer. Los tratamientos actuales pueden ayudar a aliviar los síntomas o mejorar los recuentos de células sanguíneas, pero no hay tratamientos que aborden la causa subyacente de la enfermedad. La buena noticia es que la investigación está en marcha para estudiar este cáncer de sangre raro y difícil de tratar. Para obtener más información sobre la investigación de la mielofibrosis y la posible elegibilidad para participar en los estudios en curso, visite www.myelofibrosisresearch.com/PAMR.

Investigación de última generación

Los nuevos tratamientos son investigados a través de estudios de investigación clínica (también llamados ensayos clínicos) que son estudios científicos que evalúan un medicamento en investigación en una determinada condición. Todos los medicamentos deben ser probados en estudios de investigación clínica antes de ser aprobados y recetados a los pacientes.

La investigación está en curso para evaluar una nueva posible opción llamada navitoclax. Navitoclax se estudia en ensayos clínicos para evaluar su seguridad y eficacia en el tratamiento de la mielofibrosis. Es un inhibidor oral de BCL-XL/BCL-2 en fase de investigación. La familia de proteínas BCL-2 son conocidos reguladores del proceso de apoptosis (que significa “muerte celular”). Las personas con mielofibrosis a menudo tienen una expresión alta de BCL-XL y BCL-2, y la familia de proteínas BCL-2 previene que ocurra la apoptosis.[5]

Navitoclax no ha sido aprobado por la Food and Drug Administration (Administración de Alimentos y Medicamentos) (FDA) de EE. UU. ni por otras autoridades sanitarias reguladoras. La seguridad y eficacia se encuentran actualmente en evaluación.

Si usted es mayor de 18 años y tiene un diagnóstico de mielofibrosis, puede ser elegible para participar en uno de estos ensayos clínicos.

Cómo participar

Participar en un ensayo clínico es una decisión personal. Al igual que con cualquier tratamiento nuevo en investigación, puede afectarle de manera diferente en comparación a su medicamento actual. También es posible que necesite realizar más visitas al médico, lo que requeriría más tiempo y traslados.

Y, por último, usted podría desempeñar un papel importante en ayudar al avance de las investigaciones de la mielofibrosis. Su participación en el estudio es voluntaria – puede dejar de participar en cualquier momento y por cualquier motivo. El medicamento en investigación le será entregado sin costo alguno y usted no será responsable de los procedimientos del estudio que no formen parte del tratamiento rutinario de su enfermedad. También puede ser elegible para el reembolso de los gastos de viaje.

Para obtener más información sobre la investigación de la mielofibrosis y la posible elegibilidad para los estudios, visite www.myelofibrosisresearch.com/PAMR.


[1] WebMD Cancer Center (2020). Mielofibrosis. https://www.webmd.com/cancer/myelofibrosis-causes-risk-factors. Consultado en mayo de 2022.

[2] Mayo Clinic. Mielofibrosis. https://www.mayclinic.org/diseases-conditions/myelofibrosis/symptoms-causes/syc-20355057. Consultado en mayo de 2022.

[3] Harrison et al. Calidad de vida relacionada con la salud y síntomas en pacientes con mielofibrosis tratados con ruxolitinib en comparación con la mejor terapia disponible. Br J Haematol. 2013 Jul;162(2):229-39

[4] Directrices de la NCCN. Neoplasias mieloproliferativas. https://www.nccn.org/patients/guidelines/content/PDF/mpn-patient.pdf. Consultado en mayo de 2022.

[5] Harrison C, Garcia J, Somervaille T, et al. Adición de Navitoclax al tratamiento en curso con Ruxolitinib para pacientes con mielofibrosis en progresión o con respuesta insuficiente: Fase II Seguridad y Eficacia. J Clin Oncol. 2022; JCO2102188.